新华社北京8月6日电汇

几天前,互联网上流传着“治疗罕见的脊髓性肌萎缩性疾病的价格高达70万元,国内价格远高于国外”,引起了社会的关注。

什么是“脊髓性肌萎缩症”?诺欣纳生钠注射剂是哪种药?为什么药品这么贵  ?药品的价格在国内外市场是否真的有所不同?家庭患者的药物价格是否有望下降 ?新华社记者对此进行了调查 。

国家儿童医学中心和北京儿童医院神经内科主任医师陆俊兰说 ,脊髓性肌萎缩症(SMA)是儿童的致命疾病。通常80%的I型患者不能生存超过2年;II型患者行走困难,并常伴有严重的肺炎并发症;尽管III型不会影响寿命,但患者会变得虚弱,给他及其家人带来巨大的疾病负担和精神痛苦 。

湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴立文说 ,这种疾病的特点是脊髓和下脑干的运动神经元变性和丧失 ,是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。

专家表示,中国新生儿SMA的发病率约为1/6000至1/10000,目前有3万多SMA患者,但新生儿的致病基因携带率约为1/50,非常危险 。很高,因此进行大规模的产前检查非常重要。

据专家介绍,诺欣那生钠注射液是一种针对婴儿,儿童和成人的5q脊髓性肌萎缩的反义核苷酸治疗药物 ,也是中国首个获准用于治疗脊髓性肌萎缩的进口药物。医生通过鞘内注射(通过腰椎穿刺将药物注射到体内)向患者给药。

吴立文告诉记者 ,孩子在确诊后应尽快服药:第一年注射6次,头2个月注射4次,此后每4个月注射1次 。

吴立文说 ,注射后一些孩子已经恢复了一定的运动能力。湖南的一个2岁11个月大的孩子从今年5月开始注射这种药物,已经注射了4次。经过治疗 ,野野的运动能力得到了更好的恢复。

“从治疗的角度来看,诺西那生钠注射液确实有用,但不能完全逆转病情。”陆俊兰提醒 。

记者了解到,Nosinagen钠注射液已于2019年获准进口。目前尚无医疗保险 ,由患者自费负担。在中国,每单位价格为69.97万元。

根据2019年新修订的《药品管理法》,药品价格不再由政府制定,而是主要由市场调整 ,并通过集中招标和医疗保险采购发挥作用 。南开大学法学院副院长,毒品法专家宋华林说,罕见病患者人数很少,而且存在临床不确定性。因此,药物开发成本高且药物昂贵 。各个制药公司通常由于技术领先地位而获得定价优势,而这不一定违反我国的反垄断法或药品监管法律法规。

他认为 ,罕见病屡屡引起医疗保险关注的深层次原因是,​​目前的医疗保险可以涵盖的罕见疾病种类有限,而我国目前的商业医疗保险保险还有待改善,罕见疾病患者的医疗需求无法得到充分满足。

互联网上谣传该药“在澳大利亚仅售41美元,约合280元人民币”,“在日本几乎免费”,并表示“我们的医院如此可观的利润水平”等等 。

记者的调查发现,根据澳大利亚药品福利计划(PBS)网站 ,普通患者为每单位药物支付41澳元 ,但政府购买该药物的价格为每单位11万澳元。

据记者了解,日本最近将相关药物纳入了医疗保险范围,按照日本的整体医疗保险政策,患者只需承担相对较低的费用 。但是该药物本身仍然是高价药物。

记者还发现,世界上只有少数几个国家将该药物纳入公共健康保险 。在美国,这种药物的售价为125,000美元。在加拿大,一名当地居民告诉记者,就职公司为他购买了商业保险后,他必须为每一种药物支付5700多美元,这并不便宜。据报道,大多数欧洲国家尚未将其纳入公共医疗保险范围。

专家说,由于罕见病的发病率低 ,药品的数量很少,价格高 ,要实现降价 ,不容易将其大量购买。如何减轻这类患者的医疗费用压力仍然是一个问题 。

记者了解到,2019年,中国基层医疗卫生基金会启动了“脊柱活新生脊髓性肌萎缩症SMA患者救助计划”,为符合项目要求的患者提供救助药物。受影响儿童的家庭成员可以申请参加援助计划,第一年可以以140万元的价格注射原价70万元的6种药品。

陆俊兰,吴立文等专家表示,希望有关部门研究通过医疗保险等综合措施有效减轻疾病患者医疗负担的方法。为了改善罕见病患者的治疗和生存,需要国家,社会组织,医疗机构和患者的共同努力。

宋华林认为,对于发病率极低 ,诊治费用高的珍贵疾病,应采取多渠道援助,例如考虑医疗援助和专项援助,设立专项资金 。他建议 ,每个省都可以根据自身的经济和社会发展水平 ,医疗保险资金余额以及罕见病的诊治情况,确定本省医疗保险覆盖范围内的罕见病。

在日本生活和工作的杨女士告诉记者 ,一些当地居民和专家对将极昂贵的药物纳入医疗保险表示关切和不满,他们认为这将威胁到担保资金的平衡和安全 ,并挤出其他资金。疾病和需求。在安全系统中应包括更多紧急疾病的机会 。

许多专家认为 ,生产高价的罕见病药物有其特殊性 。目前,无论是通过集中采购谈判还是将其纳入医疗保险,都存在降低价格的实际困难 。

湖南省卫生厅有关负责人表示 ,由于我国人口众多,一些罕见病用药问题得到了成功解决 ,某些疾病的罕见病患者并非“罕见”。医疗保险部门可以使用数量交换价格和其他价格协商。就是说,促进企业降低价格,并与现行的安全制度形成共同利益 。但是从长远来看,仍然有许多针对罕见疾病的新药临床总数很少,因此很难商定价格 。。因此,为了真正解决难得的昂贵药物的难点问题 ,有必要积极发展商业保险,全面利用慈善,救助等社会资源 ,减轻患者负担。有关部门还应加快仿制药的研发和一致性评价,从根本上改善相关药品。辅助功能 。

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